Nuevas investigaciones con ARN mensajero en procura de prevenir la “muerte súbita”

En 2004, el futbolista húngaro Miklos Fehér murió en el campo de juego durante un partido, poniendo en agenda el debate sobre la llamada “muerte súbita”. Desde hace varios años, la investigadora portuguesa Maria Carmo-Fonseca, presidenta del Instituto de Medicina Molecular João Lobo Antunes, viene desarrollando estudios sobre una de las patologías que provoca la muerte súbita: la miocardiopatía hipertrófica.

Su interés por esta investigación está relacionada con el área a la que se ha dedicado a lo largo de su carrera: “Me especialicé en ARN mensajero (ARNm), más concretamente en un proceso llamado empalme. Hablando con los cardiólogos del centro de referencia de miocardiopatía hipertrófica del Hospital de Santa María, me di cuenta de que esta enfermedad puede ser causada por defectos en el empalme del ARNm. Así surgió la idea de desarrollar una terapia de ARN para corregir empalmes defectuosos”, explica en decoraciones recogidas por la televisora lusa SIC Notícias.

El proyecto cuenta con la colaboración de tres grupos de investigación: el equipo del Instituto de Medicina Molecular João Lobo Antunes liderado por la ya mencionada Maria Carmo-Fonseca, un equipo de cardiología del Hospital de Santa Maria y Facultad de Medicina de la Universidad de Lisboa, y un equipo de Bioingeniería del Instituto Superior Técnico.

Iniciada hace nueve años, la investigación no se ha desarrollado sin obstáculos. “La primera dificultad a superar fue el acceso a las células del corazón. Una vez resuelto este problema, ya estamos en fase de iniciar los ensayos de la terapia”.

En los primeros años, el progreso fue muy lento. “Tuvimos que ganar experiencia para trabajar con células del corazón y no teníamos financiamiento para el proyecto”, dice la científica. Luego siguieron los avances, entre los que Carmo Fonseca destaca dos de particular importancia: “El primero fue demostrar nuestra teoría de que la miocardiopatía hipertrófica puede ser causada por defectos de empalme. La segunda fue que logramos generar en el laboratorio, a partir de células madre, células del corazón que reproducen el latido del corazón”.

Con este trabajo, la experta pretende, sobre todo, “aumentar el conocimiento sobre el papel del del empalme de ARNm en el funcionamiento de la célula cardíaca y desarrollar la primera terapia de ARN que podría prevenir la muerte súbita en pacientes con miocardiopatía hipertrófica”.