Investigadores del Instituto Pasteur (IP) se encuentran probando tres compuestos que mostraron “resultados alentadores” para el tratamiento de la Telangiectasia Hemorrágica Hereditaria.
Así lo indicó en un comunicado el IP en un comunicado emitido en el marco del Día Internacional de dicha patología, una enfermedad genética rara “que afecta la forma y función de los vasos sanguíneos” y que en algunos casos puede ser mortal.
“El Instituto avanza en su trabajo para aportar al desarrollo de un tratamiento para una condición que hasta ahora no tiene cura”, destaca el texto.
En ese sentido, Santiago Ruiz, integrante del Laboratorio de Patologías del Metabolismo y el Envejecimiento del Pasteur, apuntó que en el laboratorio se están testeando dichos fármacos para determinar con certeza su potencial terapéutico para la patología.
Recientemente, los investigadores comenzaron a hacer pruebas en células endoteliales de pacientes con Telangiectasia Hemorrágica Hereditaria y trabajan para comenzar los ensayos en ratones.
Ruiz trabaja con asuntos vinculados a la mencionada enfermedad desde 2015 y parte de su investigación la llevó a cabo en Estados Unidos.
“Queremos encontrar fármacos que actúen más específicamente sobre el mecanismo que produce la patología para mejorar el éxito del tratamiento, dar más opciones para su abordaje y mejorar la calidad de vida de los pacientes”, apuntó en declaraciones recogidas por el Instituto Pasteur.
Y añadió: “Si bien aún restan varias fases de la investigación, usar fármacos que ya están aprobados para uso humano hace que el proceso para aplicarlos como tratamiento sea más rápido que si fueran drogas nuevas que no han sido validadas”.
Se estima que en Uruguay la Telangiectasia Hemorrágica Hereditaria afecta a unas 800 personas, mientras que a nivel mundial tiene una prevalencia baja de un caso cada 5.000 personas, lo que dificulta su diagnóstico y tratamiento.
El Pasteur remarcó que la enfermedad “surge por mutaciones genéticas que alteran proteínas responsables de la forma, tamaño y estructura de los vasos sanguíneos”.
EFE