Ensayan una terapia para pacientes con una leucemia rara sin alternativas

La Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) ha aprobado el ensayo clínico para evaluar una nueva terapia avanzada celular, el CAR-T, para pacientes pediátricos y adultos con una leucemia de células T rara que sufren recaída y se quedan sin alternativa terapéutica.

El CAR-T (Chimeric Antigen Recetor T-Cell) consiste en extraer las células T del paciente (las encargadas de la defensa del organismo), modificarlas en laboratorio y volvérselas a infundir, para que estas células reforzadas ataquen a las cancerígenas y las eliminen.

Esta terapia avanzada ha demostrado ser altamente eficaz en otros cánceres de la sangre, como en las leucemias linfoblásticas de células B, para las que el Hospital Clínic dispone de un CAR-T de creación propia pionero en Europa.

Ahora se va a testar por primera vez en el mundo otro CAR-T para las leucemias de células T y, más concretamente, en un subtipo minoritario pero con muy mal pronóstico en pacientes con recaída: la leucemia linfoblástica aguda de células T corticales (LLA-T cortical).

Este nuevo CAR-T lo ha desarrollado OneChain Immunotherapeutics (OCI), una empresa derivada (spin-off) del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras fundada por el investigador Pablo Menéndez.

“Al paciente se le extrae sangre y se le manipula genéticamente las células T para introducir una molécula que, en la parte de fuera, tiene un anticuerpo que reconoce la célula diana —la cancerígena—; estas células manipuladas se infunden de nuevo al paciente y destruyen las tumorales”, ha explicado en declaraciones a Efe Menéndez, investigador del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras en el Campus Clínic de Barcelona.

De esta manera, con esta técnica, son las células modificadas del propio paciente las que atacan a las cancerosas de forma dirigida, sin dañar las células sanas.

El ensayo clínico, que en la primera fase constará de una docena de sujetos, se llevará a cabo en los hospitales barceloneses de Sant Joan de Déu, para los pacientes pediátricos, y Clínic, para los adultos, aunque podrán participar enfermos de otras partes de España y de Europa.

La ventaja de esta terapia es que, al ser células del propio paciente, no presentan toxicidad ni rechazo; la desventaja es que este CAR-T no cubre todas las leucemias linfoblásticas, sino solo una parte de ellas, que además es la minoritaria.

Eso sí, los pocos pacientes con LLA-T cortical que no responden al tratamiento estándar y tienen una recaída —entre cuatro y seis casos al año en España— se quedan sin opciones, con una esperanza de vida escasa, de pocos meses.

“Desgraciadamente, en poco tiempo van a paliativos, así que este ensayo ofrece una alternativa para rescatar a estos pacientes”, ha destacado el también investigador del Instituto Josep Carreras Diego Sánchez Martínez.

La leucemia, una enfermedad muy infantil

Más de 350 niños son diagnosticados de leucemia al año en España y, entre estos, la más habitual es la leucemia linfoblástica aguda (LLA), que representa alrededor del 80% de los casos pediátricos.

La LLA, que puede afectar también a adultos, se caracteriza por una producción excesiva de linfocitos, o glóbulos blancos, inmaduros que se multiplican de forma rápida y desplazan a las células normales de la médula ósea.

Dentro de las LLA, está el subtipo LLA-T cortical, sobre la que se va a hacer este ensayo y de la que se diagnostican unos 30 menores al año en España, de entre 11 y 17 años.

La mayoría de los enfermos responden al tratamiento primario estándar, consistente en quimioterapia o trasplante de médula ósea, pero entre un 5% y un 15% de los casos no se curan o recaen; son estos los que tendrán una última oportunidad gracias a esta terapia experimental.

Jordi Font Comas d’Argemir -  EFE