La edición genética avanza a pasos agigantados. Desde terapias para trastornos incurables hasta cultivos resistentes al cambio climático, CRISPR está redefiniendo los límites de la biotecnología y posicionándose como una herramienta clave del siglo XXI.

Según datos citados por The Economist, nueve de cada diez pacientes que necesitan un trasplante de órganos no logran obtenerlo. Además, alrededor de 240 millones de personas en el mundo padecen enfermedades genéticas raras, la mayoría sin tratamientos disponibles.

Frente a este panorama, CRISPR emerge como una esperanza concreta. Es que, con una regulación adecuada, podría ofrecer soluciones para estos y muchos otros desafíos médicos y alimentarios.

¿Qué es CRISPR?

CRISPR (siglas en inglés de Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) es un sistema inmunológico adaptativo descubierto originalmente en bacterias, que utilizan este mecanismo para defenderse de virus invasores. A partir de este hallazgo, la herramienta CRISPR-Cas9 fue adaptada para permitir a los científicos cortar y editar secuencias específicas del ADN con una precisión sin precedentes.

Funciona como un editor molecular, capaz de corregir mutaciones dañinas o insertar variantes protectoras. En los próximos meses, comenzarán los ensayos clínicos con órganos de cerdo modificados mediante CRISPR para ser trasplantados a pacientes humanos, un hito que podría aliviar la escasez de órganos.

Una de las críticas tempranas hacia CRISPR-Cas9 apuntaba a su propensión a producir efectos no deseados, es decir, modificaciones genéticas accidentales. Para minimizar este riesgo, se han desarrollado versiones más precisas, como el “Base Editing”, que permite cambiar una sola letra del código genético sin cortar ambas cadenas de ADN.

Terapias en humanos

Uno de los hitos más importantes ocurrió en 2023, cuando la FDA aprobó el primer tratamiento basado en CRISPR: exa-cel, una terapia para la anemia falciforme y la beta-talasemia. Mediante la reactivación de un gen clave para la producción de hemoglobina fetal, la terapia ha demostrado tasas de éxito significativas, liberando a muchos pacientes de transfusiones y episodios dolorosos.

Actualmente, múltiples ensayos clínicos exploran el uso de CRISPR para tratar cánceres, distrofias musculares y trastornos oculares. También hay investigaciones que buscan potenciar el sistema inmunológico para enfrentar infecciones crónicas como el VIH.

Agricultura y biotecnología

Más allá de la medicina, CRISPR también está dejando su huella en la agricultura. Empresas biotecnológicas han desarrollado variedades de arroz, trigo y maíz editadas para ser más resistentes a plagas, enfermedades y estrés climático. A diferencia de los transgénicos tradicionales, los cultivos modificados con CRISPR no necesariamente introducen genes de otras especies, lo que simplifica su aprobación regulatoria.

En el campo de la biología sintética, CRISPR es una herramienta clave para diseñar microorganismos capaces de producir biocombustibles, fármacos y otros compuestos industriales de alto valor.

Desafíos éticos y regulatorios

Sin embargo, la tecnología no está exenta de controversias. El caso más notorio fue el del científico chino He Jiankui, quien en 2018 editó embriones humanos para hacerlos resistentes al VIH, provocando una condena global y reavivando el debate sobre los límites éticos de la edición genética. Las modificaciones en células reproductivas, que podrían heredarse, enfrentan fuertes restricciones legales en la mayoría de los países.

La comunidad científica adopta una postura prudente: mientras la edición de células no reproductivas avanza rápidamente, la aplicación en embriones humanos permanece bajo estricta vigilancia. También persisten desafíos relacionados con la equidad en el acceso a estas terapias y los altos costos que seguramente profundizarán desigualdades.

El futuro

El estado actual de CRISPR muestra una tecnología madura, más precisa y con aplicaciones tangibles que ya están cambiando vidas. Pero su futuro no depende solo de avances técnicos. También requiere marcos éticos y normativos sólidos que permitan aprovechar todo su potencial sin sacrificar principios fundamentales.

Lo que es innegable es que CRISPR ha dejado de ser una promesa lejana. Hoy es una de las herramientas más poderosas de la biotecnología moderna, con el potencial de transformar la salud, la alimentación y la industria en las próximas décadas.